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流行病学:成人原发免疫性血小板减少症的发病率估计为每年每10万成人中有3.3名,患病率为每10万成人中有9.5名。根据上述患病率数据, 中国估计约有110,000名原发免疫性血小板减少症患者,此外美国、德国、法国、意大利、西班牙、英国和日本约有56,000名患者。在除中国以 外的主要医药市场中,据估计有多达145,000 名慢性免疫性血小板减少症患者。 当前治疗格局:一线糖皮质激素或IVIg;二线促血小板生成药物或rhTPO联合利妥昔单抗;三线尚无较好的有效疗法。 现有ITP治疗的局限性:激素类药物副作用明显且50%以上进展,发展为慢性ITP。TPO/TPO-RA,例如艾曲泊帕有肝毒性黑框警告,阿伐曲泊 帕有血栓风险,罗米司亭有骨髓网状纤维形成风险。同靶点的福他替尼有高血压(28%)、腹泻(31%)和恶心(19%)的不良反应。在中国,67%的 患者需要接受二线或以上治疗。

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