小核酸药物行业报告：把握“技术突破+商业兑现”双主线（45页）

行业报告下载 2025年11月05日 06:03 管理员

技术成熟与产业拐点共振，小核酸赛道将迎黄金发展期。1）突破微创新、掀起第三波制药新浪潮。小核酸药物凭借其能从基因层面源头干预疾病的独特机制、以及更长的用药周期，突破了传统小分子和抗体药物在靶点选择上的局限性等不足。随着海外小核酸领军药企的部分化学修饰、递送系统等相关核心专利陆续到期，全球小核酸领域追赶者正加速推进药物创新研发、该赛道有望进入快速发展通道。2）研发与商业化提速。全球小核酸药物上市节奏显著加快， 2016 年后上市产品数量占比超 80%。另外近些年，涉及小核酸的 BD 合作日益活跃，跨国药企（MNC 如诺华、赛诺菲等）纷纷重金布局，标志着赛道技术价值和商业价值获得全球顶级药企背书，极大提升了整个赛道的关注度和成熟度、小核酸产业有望迎来全面爆发。3）适应症拓展打开赛道市场天花板：小核酸药物的开发适应症正从罕见病成功迈向慢性病、中枢神经系统疾病（CNS）等广阔市场，如 Leqvio（降血脂）、AMVUTTRA（ATTR-CM）、Olezarsen（sHTG）等重磅产品的成功开发与商业化，证明了小核酸在患者基数巨大的慢病领域、CNS 领域的治疗潜力和商业价值。

随着适应症开拓带来的市场扩容，据顶级跨国药企诺华预测，小核酸赛道市场空间未来有望达到 300 亿美金左右。海外小核酸巨头商业化持续提速，平台迭代有望实现多组织靶向。1）Alnylam 作为 RNAi 疗法全球领军者，目前拥有 6 款获批产品及 18 款在研管线，覆盖罕见病、心血管及神经系统疾病等领域。商业化上，2025 年中报，公司上调全年收入指引，由原先的 20.50-22.50 亿美元上调至 26.50-28.00 亿美元，同比增速由 26%-39%上调至 59%-68%，其中 AMVUTTRA 因 ATTR-CM 适应症获批成为增长核心。研发上，Alnylam 目标 2030 年解决所有主要组织递送挑战。2）Ionis 目前有 22 款在研管线聚焦神经、心脏等领域。商业化上，其核心管线 Olezarsen 针对严重高甘油三酯血症（sHTG）的 III 期数据优异，计划 2025 年底提交上市申请，该药有望覆盖的 300 万美国 sHTG 患者将，助力 Ionis 商业化收入提速。另外，Ionis 未来三年还有 Bepirovirsen（HBV）、Pelacarsen（CVD）等大适应症产品将陆续上市。3）Arrowhead 计划通过“20in25”战略推进 20 款药物进入临床或上市，覆盖心脏代谢、肺、肝脏等多领域。研发上，其专有 TRiM™ 递送平台，可通过优化靶向配体、连接子等组件，实现肝脏、肺、肌肉等多组织精准靶向。

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