小核酸行业报告：从罕见病到慢性病（63页）

行业报告下载 2025年12月25日 07:12 管理员

抗体寡核苷酸偶联物（Antibody–Oligonucleotide Conjugates, AOC）是近年来新兴的小核酸靶向治疗药物，AOC主要是通过连接子将抗体与寡核苷酸偶联得到的，因此AOC融合了抗体和寡核苷酸的各自优势。目前已获批上市的小核酸药物递送系统主要为GalNAc，但GalNAc无法靶向递送到肝脏之外的器官/组织。AOC优势包括：1）单抗可以为AOC药物带来更长的半衰期；2）可以通过靶向TfR1等受体将药物递送至肌肉、心肌和中枢神经系统（CNS）等肝外组织。全球多个AOC药物处于临床阶段，Avidity和Dyne两家公司进度领先，都采用靶向转铁蛋白受体1(TfR1)的单抗或者Fab （抗原结合片段）来实现核酸药物肌肉组织的靶向性。其中Avidity开发的Del-desiran是第一个基于TfR1实现siRNA 肌肉递送的产品，目前已经处于III期临床。

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